A história do pequeno Rafael Inácio de Miranda, de apenas cinco anos, ganhou um capítulo marcado por emoção, esperança e superação nesta semana. Diagnosticado com Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença rara, genética e degenerativa, o menino começou a receber na quarta-feira (6) o Zolgensma, considerado um dos medicamentos mais caros do mundo.
Morador de Pancas, Rafael aguardava o tratamento desde o primeiro semestre de 2022. O medicamento, aplicado em dose única, tem custo médio de cerca de R$ 7 milhões e foi disponibilizado gratuitamente por meio do Sistema Único de Saúde (SUS), graças a um acordo de compartilhamento de risco firmado entre o Governo Federal e a fabricante da medicação.
A aplicação está sendo realizada no Hospital da Criança de Brasília, onde Rafael permanece acompanhado da mãe, Michelle Inácio de Souza, que considera esse um momento de alívio, mas também de muita emoção depois de anos enfrentando incertezas e dificuldades.
Uma longa batalha até conseguir o medicamento
O caminho até a liberação do tratamento foi marcado por processos judiciais e obstáculos burocráticos. Inicialmente, a família buscou apoio de um advogado público, que entrou com ação contra o Estado para garantir o fornecimento do medicamento.

Mesmo após vitória na Justiça, o remédio não foi entregue. O caso acabou sendo direcionado para a União, o que gerou um novo impasse e aumentou ainda mais o tempo de espera. Posteriormente, um segundo advogado foi acionado, mas a solução definitiva só veio após a contratação de um terceiro profissional, desta vez de forma particular.
O serviço jurídico custou R$ 25 mil. Desse valor, R$ 10 mil já foram pagos, mas ainda restam R$ 15 mil, que precisam ser quitados em até 30 dias. Para conseguir arcar com os custos, a família mantém uma vaquinha online.
O Zolgensma é uma terapia gênica utilizada no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal. A doença afeta os neurônios motores responsáveis pelos movimentos do corpo e pode comprometer funções essenciais, como respirar, engolir e se locomover.
A medicação atua diretamente na alteração genética causada pela doença e é aplicada em dose única por infusão intravenosa. Antes do acordo firmado pelo SUS, o tratamento já chegou a custar cerca de R$ 13 milhões.
Esperança para outras famílias
Atualmente, com os acordos firmados entre o Ministério da Saúde e a fabricante, o custo médio passou para aproximadamente R$ 7 milhões por aplicação.
O medicamento foi incorporado ao SUS como a primeira terapia gênica ofertada pela rede pública para crianças diagnosticadas com AME, representando um avanço importante na saúde pública brasileira.
Antes de conseguir acesso ao Zolgensma, Rafael precisava realizar tratamentos contínuos com medicações periódicas a cada quatro meses. Agora, a expectativa da família e da equipe médica é de melhora significativa na qualidade de vida e redução da necessidade de tratamentos frequentes.
Além de representar uma conquista pessoal para Rafael e sua família, o caso também reacende a discussão sobre o acesso a tratamentos de alto custo no Brasil.
Michelle afirma que muitas famílias vivem batalhas semelhantes, enfrentando longas filas, processos judiciais e dificuldades financeiras enquanto buscam alternativas para salvar a vida dos filhos.